Le malattie genetiche rare, il nostro bersaglio. Hanno nomi terribili e a volte neanche quelli. Si manifestano con più frequenza nei primi anni di vita, cambiando il corso di molti destini. Sono rare e possono colpire poche persone. Noi le combattiamo perché ognuna di loro ha diritto a una speranza e perché sono un’emergenza che riguarda il 6-8% della popolazione mondiale.

(DAL SITO DI TELETHON)